被“灵魂砍价”的罕见病药在澳洲仅售205元?

2021-12-06

2021年医保目录药品谈判现场,国家医保局谈判代表张劲妮与药企“灵魂砍价”的视频火爆网络。

最终,全球首款治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物诺西那生钠注射液被纳入2021版国家医保药品目录,成为首个被纳入国家医保目录的高值罕见病药物,为患者家庭极大地减轻了负担。

中文网络流传说法称,诺西那生钠注射液此前在国内高达70万元人民币一针,在澳洲却仅售205元人民币。

经核查,诺西那生钠注射液已被纳入澳大利亚政府的药品福利计划,该药的政府采购单支价格为11万澳元(约490394元人民币——注),患者自付费用为41.3澳元(约184元人民币)。如果持有优惠卡(concession card),患者自付费用为6.6澳元(约29元人民币)。

41.3澳元并不是诺西那生钠注射液在澳大利亚的药品价格,药品价格和药品报销后患者自付费用是两个不同的概念。

背景

123日,一段国家医保局谈判代表张劲妮与药企灵魂砍价的视频火爆网络。最终,双方用了一个半小时,企业谈判代表进行了8次商量后,全球首款脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物诺西那生钠注射液被纳入2021版国家医保药品目录,成交价为33000元每瓶。

有网民指,诺西那生钠注射液在国内高达70万元人民币一针,在澳洲却仅售205元人民币。

检索中文网络,可以发现类似说法自2020年起已开始流传。

脊髓性肌萎缩症 (SMA) 是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病,会影响患者的行走、进食甚至呼吸的能力。

根据诺西那生钠注射液的生产商渤健生物公司(Biogen)的信息,目前,SMA在全球新生儿发病率约1/6000-1/10000,全人群致病基因携带率约为1/40-1/60,中国人群的携带率约为1/42,估计中国每年新发患者数850人,总患者人数估计在25000人左右。

201612月,渤健生物研发的药物诺西那生钠注射液获得美国食品药品监督管理局批准,成为全球首个SMA治疗药物。

截至20201231日,诺西那生钠注射液已经在全球50多个国家和地区获批。

20192月,诺西那生钠注射液获得中国国家药品监督管理局批准,用于治疗5q SMA5q SMA约占所有SMA病例的95%

此前,诺西那生钠注射液在中国属于自费药物,售价为每支69.7万元,患者在第一年内需要注射6支,之后每4个月注射1支,负担沉重。

核查

1,诺西那生钠注射液在澳大利亚价格多少?

澳大利亚政府的药品福利计划(Pharmaceutical Benefits SchemePBS)官方网站的公开信息显示,诺西那生钠注射液(英文商品名Spinraza)已被纳入药品福利计划,药品的政府采购单支价格为11万澳元,患者自付费用为41.3澳元。如果持有优惠卡(concession card),患者自付费用为6.6澳元。

渤健中国也曾于20208月发表声明称,药品价格和药品报销后患者自付费用,是两个完全不同的概念。……41澳元不是诺西那生钠注射液在澳大利亚的药品价格。

药品福利计划是澳大利亚全民健康保险制度的重要内容。PBS筹资独立于全民医疗保险制度筹资之外,由联邦政府全额提供,单独运行。

联邦政府按照一定程序,将常规药品确定为全民健康保险的处方用药。凡纳入到PBS的基本药物,由政府制定每种药品的价格作为全民健康保险的最高报销参考价。这个价格一般低于市场价格。如果医生开出的处方药品的价格高于政府确定的药品价格,则患者要自付高出的费用。

2,诺西那生钠注射液在澳大利亚经历了怎样的历程?

2017年,诺西那生钠注射液在澳大利亚获批,初期费用高昂,患者家庭每年将支付超过367000澳元的治疗费用。

201711月,诺西那生钠注射液首次申请加入PBS。不过,负责审批的药品福利咨询委员会(PBAC拒绝将该药品纳入福利名单。委员会当时认为,虽然现有证据表明患者可能从诺西那生钠注射液获得一些益处,但这种益处需要更好地量化。

在澳大利亚,除非药品福利咨询委员会提出积极建议,否则PBS不能列出任何新药。该委员会是由澳大利亚政府任命的独立专家机构,成员包括医生、卫生专业人员、卫生经济学家和消费者代表。该委员会每年召开三次会议,通常在3月、7月和11月举行。在推荐药物时,委员会会考虑该药物在澳大利亚注册使用的医疗条件、与其他治疗方法相比的临床有效性、安全性和成本效益。

不过,在20183月的会议上,药品福利咨询委员会还是通过了诺西那生钠注射液重新提交的申请,使之成为第一个也是唯一一个被列入PBSSMA治疗方法。

20186月,诺西那生钠注射液正式被列入PBS,提供给18岁或以下的SMA患者。澳大利亚政府为此投入2.41亿澳元。

截至2020年底,每年有超过160名澳大利亚人正在接受这种药物的治疗。

202011月,澳大利亚卫生部长格雷格·亨特宣布,从2020121日起,诺西那生钠注射液的补贴范围将扩大到在症状出现前被遗传诊断为最严重类型SMA的儿童和婴儿,使通过基因测试诊断为SMA的婴儿和儿童能够在症状出现之前开始治疗,这对于解决这种衰弱性疾病的影响至关重要。当儿童出现症状前,他们的运动神经元受到的损害最小。

澳大利亚卫生部预计每年约有18名儿童和婴儿以及他们的家庭将从这一扩大的PBS列表中受益。

澳大利亚药品福利咨询委员会还一直在审议有关扩大诺西那生钠注射液适用范围、治疗成人患者的申请。

3,诺西那生钠注射液在全世界的报销情况如何?

根据TheSocialMedwork统计,截至2018年底,已有50多个国家和地区同意报销或正在谈判报销诺西那生钠注射液的费用。

根据诺西那生钠注射液生产商渤健公司的数据,截至20218月,该药物已在全球44个国家和地区纳入报销范围,全球已有超过11000名患者接受诺西那生钠注射液治疗。

结论

诺西那生钠注射液已被纳入澳大利亚政府的药品福利计划,该药的政府采购单支价格为11万澳元(约490394元人民币——注),患者自付费用为41.3澳元(约184元人民币)。如果持有优惠卡(concession card),患者自付费用为6.6澳元(约29元人民币)。

41.3澳元并不是诺西那生钠注射液在澳大利亚的药品价格。药品价格和药品报销后患者自付费用是两个不同的概念。

核查员:杨钰雯